Doscientos ejemplares de cabras genéticamente modificadas, criadas en una granja de Massachusetts bajo estrictas condiciones de seguridad, son la nueva 'farmacia' para pacientes con un raro trastorno de coagulación congénito. Por primera vez, la agencia del medicamento de EEUU (FDA según sus siglas en inglés) ha autorizado un medicamento extraído de la leche de estos animales de laboratorio.
El fármaco, bautizado como Atryn por su fabricante (GTC Biotherapeutics Inc's), es un antitrombótico que beneficiará a los pacientes con una enfermedad denominada deficiencia hereditaria de trombina, en la que su organismo es incapaz de fabricar una proteína sanguínea que previene la formación de coágulos (la antitrombina). Para suplir su déficit, estas personas recibirán por vía intravenosa la proteína obtenida de la leche del ganado, cuyo ADN ha sido modificado para que produzcan precisamente dicho 'ingrediente'.
Las 60.000 ó 600.000 personas que sufren este riesgo de trombos, sólo en EEUU, suelen recibir normalmente tratamiento con otros anticoagulantes, como la heparina. Sin embargo, esta terapia se evita durante el parto o en una operación, por el riesgo de hemorragias. Para estas situaciones es para las que la FDA ha autorizado la nueva terapia de origen animal.
Para su fabricación, la compañía ha insertado el gen humano responsable de la antitrombina en la región del ADN del animal responsable de la producción de leche (no en todo su organismo). El nuevo gen surgido de esta unión fue inyectado en un embrión de cabra formado aún por sólo una célula, que fue implantado en el útero de una hembra que hizo las veces de 'madre de alquiler'. Una vez nacida la nueva cría capaz de producir la proteína en su propia leche, el resto de los ejemplares fueron naciendo por un sistema de reproducción tradicional.
Recelos
La decisión ha sido recibida con una fuerte subida del precio de las acciones de la compañía en Bolsa y con recelo por parte de ciertos grupos en defensa de los animales. La Sociedad Humana de EEUU, por ejemplo, ha manifestado su temor porque las nuevas cabras puedan resultar dañadas, o algún tipo de germen llegue a contaminar el fármaco, o incluso que algún animal se escape y pueda propagar sus genes 'farmacéuticos' a su prole sin ningún tipo de control.
Para otros, sin embargo, esta aprobación abre la puerta a una nueva era en el desarrollo de fármacos a partir de animales vivos, a un precio más bajo y en mayores cantidades que con los métodos actuales. Múltiples fármacos (como el antitumoral Avastin o el antiartrítico Enbrel) se manufacturan ya de hecho a partir de células ováricas de ratones genéticamente modificadas que posteriormente maduran y se multiplican en el laboratorio.
De hecho, la antitrombina que se puede obtener de la leche de cabra, se fabricaba hasta ahora en grandes tanques de acero a partir de plasma humano. Según la compañía, las 200 cabras de la granja son capaces de fabricar en un año el equivalente a la proteína derivada de 90.000 donaciones de sangre; y si fuese necesario aumentar la producción podría ampliarse el rebaño.
No es la primera vez que se emplean animales vivos en la fabricación de medicamentos (la insulina comenzó a fabricarse con la 'colaboración' de cerdos y vacas), pero sí se trata de los primeros ejemplares genéticamente modificados para servir como 'productores' de una proteína humana. Otra compañía holandesa, Pharming, también prepara una solicitud este mismo año para un medicamento obtenido a través de la leche de conejos transgénicos destinado al tratamiento de un trastorno de la piel, el angioedema hereditario.
El fármaco, bautizado como Atryn por su fabricante (GTC Biotherapeutics Inc's), es un antitrombótico que beneficiará a los pacientes con una enfermedad denominada deficiencia hereditaria de trombina, en la que su organismo es incapaz de fabricar una proteína sanguínea que previene la formación de coágulos (la antitrombina). Para suplir su déficit, estas personas recibirán por vía intravenosa la proteína obtenida de la leche del ganado, cuyo ADN ha sido modificado para que produzcan precisamente dicho 'ingrediente'.
Las 60.000 ó 600.000 personas que sufren este riesgo de trombos, sólo en EEUU, suelen recibir normalmente tratamiento con otros anticoagulantes, como la heparina. Sin embargo, esta terapia se evita durante el parto o en una operación, por el riesgo de hemorragias. Para estas situaciones es para las que la FDA ha autorizado la nueva terapia de origen animal.
Para su fabricación, la compañía ha insertado el gen humano responsable de la antitrombina en la región del ADN del animal responsable de la producción de leche (no en todo su organismo). El nuevo gen surgido de esta unión fue inyectado en un embrión de cabra formado aún por sólo una célula, que fue implantado en el útero de una hembra que hizo las veces de 'madre de alquiler'. Una vez nacida la nueva cría capaz de producir la proteína en su propia leche, el resto de los ejemplares fueron naciendo por un sistema de reproducción tradicional.
Recelos
La decisión ha sido recibida con una fuerte subida del precio de las acciones de la compañía en Bolsa y con recelo por parte de ciertos grupos en defensa de los animales. La Sociedad Humana de EEUU, por ejemplo, ha manifestado su temor porque las nuevas cabras puedan resultar dañadas, o algún tipo de germen llegue a contaminar el fármaco, o incluso que algún animal se escape y pueda propagar sus genes 'farmacéuticos' a su prole sin ningún tipo de control.
Para otros, sin embargo, esta aprobación abre la puerta a una nueva era en el desarrollo de fármacos a partir de animales vivos, a un precio más bajo y en mayores cantidades que con los métodos actuales. Múltiples fármacos (como el antitumoral Avastin o el antiartrítico Enbrel) se manufacturan ya de hecho a partir de células ováricas de ratones genéticamente modificadas que posteriormente maduran y se multiplican en el laboratorio.
De hecho, la antitrombina que se puede obtener de la leche de cabra, se fabricaba hasta ahora en grandes tanques de acero a partir de plasma humano. Según la compañía, las 200 cabras de la granja son capaces de fabricar en un año el equivalente a la proteína derivada de 90.000 donaciones de sangre; y si fuese necesario aumentar la producción podría ampliarse el rebaño.
No es la primera vez que se emplean animales vivos en la fabricación de medicamentos (la insulina comenzó a fabricarse con la 'colaboración' de cerdos y vacas), pero sí se trata de los primeros ejemplares genéticamente modificados para servir como 'productores' de una proteína humana. Otra compañía holandesa, Pharming, también prepara una solicitud este mismo año para un medicamento obtenido a través de la leche de conejos transgénicos destinado al tratamiento de un trastorno de la piel, el angioedema hereditario.
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