dimarts, 13 de gener de 2009

Células reprogramadas para tratar la hemofilia

No se trata de una cura para la hemofilia humana pero sí es un paso hacia esa meta. Células de la piel de ratones, una vez reprogramadas en algo parecido a las células madre embrionarias, han sido capaces de corregir esta enfermedad de la sangre en dichos animales. A la espera de conocer mejor cómo funciona esta terapia y perfeccionar la seguridad de la técnica, los investigadores se muestran entusiasmados.
Posiblemente la palabra reprogramación vaya siendo conocida. Aunque también es probable que muchas personas no hayan oído hablar nunca de ella. Su juventud, nació en un laboratorio hace tan sólo dos años, y la complejidad del asunto hace que sea un tema árido para muchos. Sin embargo, un buen número de investigadores son grandes entusiastas de esta técnica.

El trabajo que hoy publica la revista 'Proceedings of the National Academy of Sciences' (PNAS) respalda la euforia de estos científicos, aunque no por ello pacientes ni público en general deben creer que gracias a esta técnica se ha logrado una terapia para la hemofilia. No..., todavía no.
Este trastorno de la coagulación de la sangre está causado por un defecto genético ligado al cromosoma X. Las mujeres son portadoras pero la mayoría no tiene síntomas. Sin embargo, los hombres, al contar con un solo cromosoma X, tienen más posibilidades de tener la enfermedad.
Utilizando retrovirus
Existen dos tipos de hemofilias, la A, originada por una deficiencia del factor VIII de la coagulación (un componente que ayuda a cicatrizar las heridas) y la B, cuyo factor alterado es el IX. La primera es siete veces más frecuente que la segunda.
Lo que investigadores del Instituto Oncológico Nevada, en Las Vegas (EEUU), han conseguido es desarrollar células que sí logran expresar esos factores.
En primer lugar estos científicos tomaron células de la piel (fibroblastos) de ratones con hemofilia tipo A y les insertaron, mediante retrovirus, tres genes gracias a los cuales se convirtieron en unidades similares a las células madre embrionarias (iPS, siglas en inglés). Estas iPS fueron cultivadas, siguiendo una serie de protocolos, para que madurasen y dieran lugar a otro tipo de células, las endoteliales, que finalmente fueron inyectadas en el hígado de los roedores.
Una semana después los investigadores cortaron la cola de estos ratones y de otros no tratados pero también con hemofilia. Mientras que los segundos morían unas horas después los primeros se mantenían vivos. Además, los niveles en plasma del factor de coagulación VIII, tres meses después de la intervención, habían aumentado entre un 8% y un 12%. También se detectó un aumento de este factor en el riñón, corazón y bazo.
Los científicos todavía no conocen bien por qué las nuevas células sí expresan adecuadamente el factor de coagulación y son conscientes de que, el método de reprogramación empleado no es seguro ya que emplean virus para insertar los genes. No obstante, aseguran que el estudio es una prueba de que este método ofrece un beneficio terapéutico necesario para la corrección de la hemofilia.