Katherine A. High parlarà sobre els últims avenços en teràpia gènica per al tractament de l'hemofília

La científica nord-americana Katherine A. High, considerada una dels principals especialistes mundials en el camp de la teràpia gènica per al tractament de l'hemofília, oferirà el proper divendres, 13 de juliol, a les 16h, en la sala de Graus de la Facultat de Veterinària de la UAB, una conferència sobre els últims avenços assolits en aquest àmbit. L'hemofília és una malaltia genètica que afecta la coagulació de la sang i es manifesta només en els individus de sexe masculí. La teràpia gènica ja s'ha revelat com una possibilitat de tractament amb èxit en assaigs realitzats en gossos que la pateixen de forma natural.
La doctora Katherine A. High és investigadora del Howard Hughes Medical Institute, una entitat dedicada a la recerca mèdica sens ànim de lucre amb seu a Maryland, i directora del Centre per a Teràpies Cel·lulars i Moleculars de l'Hospital de Nens de Filadèlfia. La seva tasca investigadora ha estat dedicada a desvetllar les bases moleculars de l'hemofília, causada per una mutació genètica que impedeix una correcta coagulació de la sang.
En els seus treballs, Katherine A. High ha desenvolupat models d'hemofília en ratolins i ha treballat amb gossos afectats de forma natural per aquesta malaltia, demostrant que es pot tractar amb èxit transferint el gen del factor de coagulació de forma exògena mitjançant vectors virals. De fet, s'han tractat gossos afectats d'hemofília B, un dels dos tipus existents, causada per una mutació en el gen per al factor IX, amb una única injecció de vectors virals que codifiquen per aquest factor de coagulació, aconseguint una correcció de la malaltia durant un període de mes de cinc anys. Actualment, la investigadora ja està assajant aquesta aproximació terapèutica en humans, amb resultats que, encara que presenten més desafiaments que els obtinguts amb els gossos, són, al seu parer, esperançadors.
Katherine A. High participarà també, en la seva qualitat d'assessora, en la reunió de treball que els membres de Clinigene-NoE (Network of Excellence) celebren els dies 12 i 13 de juliol a la Facultat de Veterinària de la UAB i que organitza el grup de recerca de la Dra. Fàtima Bosch, directora del CBATEG (Centre de Biotecnologia Animal i de Teràpia Gènica) de la UAB, membre d'aquesta xarxa d'excel·lència.
Clinigene-NoE va ser creada l'any 2006 per la Comissió Europea en el marc de 6è Programa Marc d'Investigació. Té com a objectiu integrar la recerca multidisciplinària i facilitar l'harmonització dels criteris de seguretat, eficiència i qualitat i la legislació en el camp de la teràpia gènica entre els diferents països europeus, així com la mobilització dels principals agents implicats en el desenvolupament de productes mèdics per a teràpia gènica: universitats i centres de recerca, indústria, institucions reguladores, hospitals i pacients. Compta amb la participació de 12 països europeus i està coordinada per la Dra Odile Cohen Haguenauer.