¿Cuanto cuesta la vida con una enfermedad rara?

Evaluar los costes y la calidad de vida de las personas con patologías poco frecuentes. Este es el objetivo del pionero proyecto “Análisis del impacto socioeconómico y sobre la calidad de vida relacionada con la salud en los pacientes con enfermedades raras en Europa (BURQUOL-RD)”, un proyecto financiado por la Unión Europea (UE) que pretende generar un modelo para cuantificar los costes socioeconómicos y la calidad de vida relacionados con la salud, tanto para pacientes como cuidadores de diez enfermedades raras en distintos países europeos.
El proyecto, liderado en España por la Fundación Canaria de Investigación y Salud (FUNCIS) y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) proporcionará un informe sobre el estado actual socioeconómico y la calidad de vida de los pacientes con patologías poco frecuentes en distintos países de la UE. La meta por tanto es la de generar un modelo que va a reconocer, mejorar y actualizar nuestros conocimientos sobre el nivel socioeconómico (costes directos e indirectos) y la percepción de la salud (calidad de vida)”, explica Isabel Calvo, presidenta de FEDER.

Los grupos que se beneficiarán de las actividades del proyecto son “pacientes, cuidadores, organizaciones de afectados, autoridades sanitarias nacionales y de la UE y expertos en economía sanitaria, calidad de vida, planificación y epidemiología”, asegura la presidenta de FEDER. De esta forma, las encuestas para la realización del proyecto se llevarán a cabo en los siguientes países: España, Francia, Alemania Reino Unido, Suecia, Hungría y Bulgaria y estudiará las siguientes enfermedades: Fibrosis Quística, Síndrome de Prader Willy, Síndrome de X-Frágil, Hemofilia, Distrofia Muscular de Duchenne, Epidérmolisis Bullosa, Esclerodermia, Mucopolisacaridosis, Artritis Idiopática Juvenil e Histiocitosis.

“Gracias a este estudio, los grupos objetivos podrán evaluar el impacto de las enfermedades poco frecuentes en la sociedad, en cuanto a los costes y la calidad de vida. Esto servirá para crear conciencia, establecer prioridades, anticipar las necesidades y asignar los recursos”, asegura el Dr. Julio López Bastida, Coordinador del Proyecto, Investigador en la Fundación Canaria de Investigación y Salud (FUNCIS) y profesor de la Universidad de Castilla-La Mancha, quien ha establecido los antecedentes de un estudio académico de alto nivel para enfermedades crónicas frecuentes. “El modelo permitirá a los representantes de pacientes y los que hacen política observar y comparar las políticas y programas en ER en Europa. Además, los resultados serán cruciales para evaluar la efectividad y el coste-efectividad de nuevos tratamientos y tecnologías para prevenir, diagnosticar y mejorar los servicios sanitarios para los pacientes con patologías poco frecuentes”, continua el Dr. López Bastida.

Por su parte Isabel Calvo, subraya como hecho diferencial al resto de países que “en España además, el estudio permitirá conocer y comparar la situación de los pacientes en las diferentes Comunidades Autónomas, analizando las situaciones de desigualdad en materia de diagnóstico o tratamientos”.

Nuevas herramientas

El proyecto es un estudio piloto que proporcionará nuevas herramientas y conocimiento de las patologías poco frecuentes. Estas herramientas suministrarán un medio integrado y armonizado para evaluar el impacto de nuevas políticas sanitarias. Desde la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis) aseguran que “este proyecto es una iniciativa anhelada y el primer estudio académico de esta clase en Europa. Esperamos que el proyecto ayude a perfeccionar los indicadores para observar los Planes Nacionales y establecer nuevos instrumentos para medir la evolución a lo largo de los años con respecto al acceso al diagnóstico, acceso a la asistencia, la calidad de vida y la carga socioeconómica de los pacientes”.

La base de partida de este proyecto es Europlan, un proyecto financiado por la Comisión Europea y que tenía como objetivo la medición de la situación de las políticas nacionales europeas en materia de ER bajo el parámetro de la Recomendación Europea, además, del diseño de directrices para la elaboración y cumplimiento de políticas de enfermedades raras en todos los estados miembros.

Métodos y medios

El proyecto proporcionará información sobre: los recursos médicos relacionados con las enfermedades poco frecuentes (hospitalización, consultas, medicamentos), recursos no médicos (bastones, sillas de ruedas, modificaciones en la casa, automóvil, transporte) , cuidados informales por parte de los familiares (tiempo de dedicación por parte de los familiares de los pacientes), pérdidas de productividad, costos intangibles y la calidad de vida relacionada con la salud.

Para llevar a cabo el estudio, se distribuirá un cuestionario a todos los grupos de pacientes relevantes de estos países. “Las personas que estén interesados en participar o en obtener más información pueden consultar la página web. www.burquol-rd.com