Un nuevo fármaco para mejorar la enfermedad de Huntington

Pridopidina podría ser el primer fármaco capaz de mejorar de forma significativa algunos trastornos motores característicos de la enfermedad de Huntington en el futuro, como el movimiento de los ojos o de las manos. Aunque aún requiere más investigación, expertos españoles han comprobado no sólo que es eficaz sino que no tiene efectos secundarios. Así lo refleja esta semana en la revista ‘The Lancet Neurology’. Hasta el momento, sólo existe un medicamento (tetrabenazina), aprobado en América del Norte y en algunos países europeos, entre ellos España, para controlar la corea (actividad involuntaria de los pies y las manos que podría parecer un baile), uno de los trastornos del movimiento que sufren los afectados de Huntington. Sin embargo, no mejora otras disfunciones motoras como, por ejemplo, el parkinsonismo, los movimientos oculares involuntarios, la distonía o la apraxia (pierden la capacidad de llevar a cabo movimientos aprendidos). Y además tienen efectos secundarios. Como explica el principal autor de la investigación, Justo García de Yébenes, jefe de sección de Neurología del Hospital Ramón y Cajal de Madrid, "puede causar hipotensión y agravar el parkinsonismo". La nueva propuesta de tratamiento tiene un perfil distinto. "No mejora la corea, pero sí el resto de trastornos motores, y sin efectos secundarios", subraya el doctor García de Yébenes. Como mucho, y en casos aislados, "puede ocasionar insomnio". Desde el punto de vista teórico, añade, podría ser un fármaco complementario a la (tetrabenazina), pero esto habría que estudiarlo. La pridopidina consigue normalizar los niveles de dopamina en el cerebro y esto, según los resultados de este estudio, ayuda a mejorar las funciones motoras "alrededor de un 7%-8%, equivalente a lo que la enfermedad progresa en seis meses". Un total de 437 pacientes con Huntington de ocho países europeos participaron en la investigación. Se les dividió en tres grupos: unos tomaban placebo, otros recibían dosis diarias de 45 mg. del nuevo fármaco y los demás 90 mg. En el transcurso de seis meses, se observaron efectos positivos en el último grupo, incluso si tomaban fármacos habituales para determinados síntomas como los tranquilizantes, lo que significa que no hay interacciones. Una enfermedad compleja Para medir la mejoría de los pacientes estudiaron no sólo la función motora, también la cognitiva, el comportamiento, la depresión y la ansiedad. "Huntington es una enfermedad compleja que afecta al sistema nervioso y, además de los síntomas motores, también puede aparecer demencia, disfunción perceptiva y trastornos psiquiátricos. Estas personas se suicidan con más frecuencia, sienten más apatía, más depresión y pueden desarrollar actitudes sociopáticas (comportamientos no aceptados por la sociedad –promiscuidad, consumo de drogas, etc.)", explica García de Yébenes. La mejoría fue considerable en los movimientos motores. Como argumenta el investigador, "prosperaron en la ejecución de prácticas que les pedíamos, como dar golpes con la palma de la mano en una superficie plana, juntar el dedo índice con el pulgar (haciendo pinza), controlar más el movimiento de los ojos, la marcha normal, sus reflejos, etc.". Según un comentario adjunto al estudio, escrito por Andrew Feigin, del Instituto Feinstein para investigación médica de Nueva York, "un fármaco incluso con pequeños beneficios para los pacientes de Huntington debería ser muy bien recibido y sumado a los tratamientos disponibles en la actualidad". Se trata de una enfermedad rara que afecta a entre cinco y siete personas de cada 100.000, en España a unas 4.000 y cuyo "pronóstico es malo", matiza García de Yébenes. Es hereditaria, provoca la degeneración progresiva del sistema nervioso central y está causada por un defecto genético en el cromosoma 4 que hace que la repetición de nucleótidos CAG (los elementos del ADN) se produzca muchas más veces de lo normal. En una persona sana, esta sección se repite de 10 a 35 veces, mientras que en un afectado por la enfermedad de Huntington lo hace de 36 a 120 veces. El neurólogo lo explica así: "Cuando son 39 repeticiones, probablemente la persona desarrolle la enfermedad tarde (60-70 años), no tendrá grandes trastornos y puede pasar desapercibido incluso para los médicos. Con 45 repeticiones, los síntomas comienzan a los 30-40 años y la enfermedad le matará en unos 15 o 20. Con 56 repeticiones, el inicio es precoz, entre los 15 y 20 años, es muy probable que mueran antes de llegar a la edad reproductiva. Con 80 repeticiones, los síntomas empiezan entre los 3 y 4 años, no viven más allá de los 15". Cuanto antes se diagnostique esta enfermedad, antes se podrá empezar con el actual tratamiento.